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让“罕见病”不再是“孤儿病”

来源:中新网    发布时间:2019-06-12 15:27   

继部分抗癌药降价、进医保后,“保障2000万罕见病患者用药”提上议程,备受关注。近期,国务院召开常务会议部署加强癌症早诊早治和用药保障的措施,决定对罕见病药品给予增值税优惠。从多发病、常见病,到罕见病、疑难病,国家打出“组合拳”,满足重大疾病患者“一粒药”的期待。

“来自安徽合肥的两岁多男童飞飞罹患‘无痛无汗症’,常把手指咬得血肉模糊,用手拔掉自己四颗牙齿,却都没有疼痛感。这种罕见病在全球只有约100例。根据世界卫生组织的定义,罕见病是指患病人数占总人口0.65‰-1‰的疾病。其实罕见病并不罕见,全部罕见病种共有7000多种,我国所有罕见病患者加在一起人数已达到2000多万……”

——新华社报道。

“继2016年12月国务院把扶持‘孤儿药’纳入‘十三五’深化医改的重点任务后,今年2月11日,国务院常务会决定对罕见病药品给予增值税优惠。2月15日,国家卫健委官网发布通知,遴选出了罕见病诊疗能力较强、诊疗病例较多的324家医院作为协作网医院,组建罕见病诊疗协作网。”

——近期,从癌症到罕见病,国家再次对重大疾病防治出台“组合拳”。2018年版《国家基本药物目录》、国家卫生健康委员会等5部门联合制定的《第一批罕见病目录》等陆续出台……

“对临床急需的境外新药建立了专门的审评机制,遴选了第一批临床急需的48个品种,包括罕见病的治疗药品和治疗严重危及生命的部分药品,对于罕见病治疗药品的审批时间是3个月内审结,对于其他的急需的治疗药品是6个月内审结。2018年批准的抗癌新药18个,比2017年增长157%。”

——国家药品监督管理局药品注册司司长王平介绍。

“以前想获得治疗罕见病的药物,通过正规渠道根本买不到。患者想尽办法买到药后,医院也不敢给病人用。随着一系列的政策出台,纳入罕见病目录的一些治疗药物,通过绿色通道,已快速进入中国市场。”

——广东省医学会罕见病学分会主任委员、广州市妇女儿童医疗中心遗传与内分泌科主任刘丽教授举例。由于罕见病的用药量较少,企业研发药品的投入较大等原因,国内生产的罕见病药往往缺乏,或者价格比较昂贵。但这种情况陆续得到改善。

“对罕见病的治疗主要还是依靠药物,药品花费在罕见病患者的主要医疗支出中所占比例往往达80%甚至更高。进口环节税收优惠,给罕见病药物市场带来了积极影响。要想让罕见病患者用得起高端药,根本解决之道还是要加强自主药物生产研发。”

——武汉儿童医院肿瘤科副主任李晖认为。

“建立产前筛查、儿童体检等机制,是防治罕见病最低廉高效的手段。此外,在全国范围内完善对罕见病的规范诊疗,尤其加强预防性治疗,可提前预防,减少罕见病致残致死。”

——北京儿研所主任医师李龙认为。

“要建立多层次的医疗保障制度,通过医疗救助和公益慈善进行社会兜底,通过商业保险进行多样高端层次的补充,保证人们对医疗的不同层次需求。”

——中国医疗保险杂志社社长郝春彭建议。

“从关心重视多发病、常见病,逐渐走向关注关爱少见病、疑难病,特别是预后差的罕见病,对罕见病患者的关怀是社会发展和文明的体现,也代表着医疗的公平公正。罕见病诊疗的规范和‘孤儿药’的开发,也将带动医学整体水平的发展。”

——北京协和医院副院长张抒扬说。